미국 FACTOR 학회서 발표…기존 치료 대비 객관적 반응률 3배 이상
메드팩토(대표 김성진)는 항암제 후보물질 '백토서팁'의 재발성 골육종 환자 대상 글로벌 임상 1b상 중간 분석 결과, 전체 환자의 36.4%에서 부분관해(Partial Response, PR)를 확인했다고 30일 밝혔다. 해당데이터를 지난 26일부터 28일까지 미국 솔트레이크시티에서 열린 골육종 전문 학회 'FACTOR 콘퍼런스 2025'에서 공개했다.
골육종은 뼈, 연골 등에서 발생하는 악성 종양으로, 환자의 절반 이상이 폐 전이로 악화되는질환이다. 기존 면역항암제의 효과가 거의 없어 새로운 치료 접근법의 필요성이 제기돼 왔다.
회사에 따르면 이번 임상은 재발성 골육종 환자 11명을 대상으로 세 개의 용량군을 설정해 백토서팁을 단독 투여한 후 반응을 관찰한 중간 분석이다. 전체 환자 가운데 36.4%에서 부분관해(PR)가 관찰됐으며, 특히 중용량 이상 투여군에서는 PR률이 50%에 달했다. 12개월 이상 무진행생존률(PFS) 또한 33%로 확인됐다고 회사는 설명했다.
또한 회사는 이번 임상 결과는 기존 재발성·불응성 골육종 치료제의 객관적 반응률(ORR)이 10% 미만에 불과한 것과 비교할 때 3배 이상 높은 수치로, 백토서팁의 유의미한 치료 가능성을 입증한 결과라고 평가했다.
회사 관계자는 "백토서팁은 치료목적 사용 승인 사례에서 생존기간 연장 가능성을 보인 데 이어, 이번 임상시험에서도 기존 약물 대비 우수한 반응률을 기록하며 상업화 가능성을 한층 높였다"고 밝혔다. 또한 "다수의 글로벌 제약사들과 공동 연구 및 희귀암 대상 조기 상업화 논의도 활발히 이어지고 있다"고 덧붙였다.