"토토 바카라 강점은 '유전자 발현 플랫폼'… 내년 L/O 목표"

"습성 노인성 황반변성(wAMD) 치료제 'NG101'은 현재 미국과 캐나다에서 임상 1/2a상을 진행 중입니다. 내년 상반기 코호트1(Cohort1) 데이터(저용량, 6명 투여)가 도출될 예정입니다. 이를 바탕으로 내년 하반기 NG101의 글로벌 기술수출(L/O)을 목표로 하고 있습니다."

김종묵 토토 바카라 대표는 최근 히트뉴스와 인터뷰에서 파이프라인(신약 후보물질) NG101의 향후 기술수출 계획을 이같이 밝혔다. 김 대표는 바이로메드(현 헬릭스미스)와 쿼드자산운용에서 연구개발(R&D)과 투자 경험을 보유한 신약 개발 전문가다.

2018년 설립된 토토 바카라는 아데노부속바이러스(AAV) 벡터(Vector) 기반 유전자치료제 개발에 나서고 있다. 회사는 AAV 유전자치료제 개발을 위한 플랫폼 기술인 'CAT311 프로모터(Promoter)' 기술을 보유하고 있다.

CAT311 프로모터는 기존 유전자 발현 기술인 CAG 프로모터 길이의 50%에 불과하며, CAG보다 지속적이고 높은 유전자(GFP, 녹색 형광 단백질) 발현이 가능하다. 토토 바카라는 자체 유전자 발현 기술을 활용해 습성 노인성 황반변성 분야 파이프라인 개발에 주력하고 있다.

<히트뉴스는 토토 바카라 개발에 진심을 다하는 김종묵 대표를 만나 회사의 사업 성과 및 청사진을 들어봤다.

김 대표는 "재조합 단백질 의약품의 한계가 있기 때문에 현재 토토 바카라 개발의 필요성이 대두되고 있다"며 "아데노부속바이러스(AAV)는 환자에게 토토 바카라 투여 시 장기간 발현에 적합한 유전자 전달체다. 그동안 희귀질환 분야의 AAV 토토 바카라가 승인됐지만, 앞으로 적응증이 확장될 것으로 기대된다"고 AAV 벡터 기반 토토 바카라 개발 배경을 밝혔다.

AAV는 △장기적인 유전자 발현 가능 △낮은 면역원성과 세포독성 △100종 이상의 AAV 혈청형 존재 등 신약 개발에 있어 여러 장점을 보유하고 있다는 게 김 대표의 설명이다.

현재 회사의 리드 파이프라인은 습성 노인성 황반변성을 적응증으로 하는 NG101로, 올해 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2a상을 승인받았다. 앞서 2023년 4월 캐나다 연방보건부(Health Canada)에서 임상 1/2a상을 승인받은 바 있다.

김 대표는 "NG101의 임상 1/2a상은 저용량 6명, 중용량 6명, 고용량 6명 등 총 18명을 대상으로 진행된다"며 "연내 1/2a상의 코호트1이 종료될 예정이다. 내년 초 코호트2에 진입할 것"이라고 말했다.

그는 이어 "망막하 주사방식의 NG101은 기존 항-VEGF(Anti-VEGF) 치료제보다 투여 횟수를 대폭 줄인 치료 후보물질"이라며 "특히 안전성 및 비용 효율성 측면에서 NG101이 경쟁력을 갖추고 있다"고 덧붙였다.

한편 토토 바카라는 NG101 외에도 건성 노인성 황반변성 타깃의 NG103, 신경질환 치료제(NG201-NP, NG201-AD) 개발에 나서고 있다. 이와 관련해 김 대표는 "대중질환 타깃의 치료제 개발에 전념하고 있다"며 "AAV 기반 유전자치료제가 신경병성 통증, 알츠하이머병 등 질환에서도 효능을 나타낼 것"이라고 내다봤다.

토토 바카라는 국내 제약사와 협력해 AAV 기반 유전자치료제 개발 고도화에 나서고 있다. 회사는 2020년 9월 이연제약과 AAV 기반 유전자치료제에 대한 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다. 당시 이연제약은 토토 바카라에 약 100억원의 지분 투자를 진행한 바 있다.

김 대표는 "토토 바카라는 유전자치료제의 비임상 및 임상을 진행하는 역할을 맡고 있으며, 이연제약이 향후 유전자치료제의 생산을 담당하게 된다"며 "회사는 향후 이연제약 충주 공장에서 생산되는 플라스미드(Plasmid) DNA를 활용해 NG101의 GMP 생산에 나설 것"이라고 설명했다.

토토 바카라는 제약사와 협업해 유전자치료제 공동 개발에 집중하면서, 회사의 성장을 위한 자금 조달에도 나선다는 방침이다. 토토 바카라는 2021년 5월 305억원 규모의 시리즈B 투자를 유치했으며, 내년 초 100~150억원 규모의 시리즈C 투자 유치에 나설 계획이다.

마지막으로 그는 "토토 바카라는 사회에 대한 책임감을 지니면서 존경받는 유전자치료제 전문기업으로 도약하고 싶다. 또 상장 후 높은 기업가치를 창출해 투자자들에게 보답할 것"이라며 "기존 AAV 기반 유전자치료제 가격이 수십억원 대를 형성하고 있는 만큼, 회사는 환자 접근성을 높일 수 있는 유전자치료제 개발에 도전하겠다"고 강조했다.