가상 바카라

또 하나의 '원샷' 치료제면서 10억원이 넘는(미국에서의 가격) 초고가 약제인 노바티스의 '럭스터나'가 약제가상 바카라평가위원회 문턱을 넘었다.

7일 건강보험심사평가원의 약평위 심의 결과에 따르면, 럭스터나는 가상 바카라적정성이 있는 것으로 심의됐다. 럭스터나는 지난 2021년 9월 가상 바카라를 신청한 이후 2년 만에 약평위를 통과했다. 미국에서의 가격은 한쪽 눈 당 42만5000달러로 양쪽 투약시 85만달러(약 10억1000만원)에 달한다.

킴리아와 졸겐스마에 이은 원샷 치료제로 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회만의 투여로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려졌다. IRD는 망막 시세포의 구조와 기능을 담당하는 유전자에 돌연변이가 생겨 발생하는 희귀 난치성 질환으로, 약 20가지 이상의 다양한 안과질환이 포함돼 있으며 약 300개의 원인유전자들이 알려져 있다.

이 중 RPE65 유전자의 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환해 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생기는 질환이다. RPE65 유전자 돌연변이 IRD 환자의 절반 이상이 청소년기인 약 16~18세에 법적 실명 상태에 이르는 것으로 알려진다.

럭스터나는 변이된 RPE65 유전자를 대체할 수 있는 정상적인 유전자를 복제해 운반체에 삽입한 뒤, 망막 아래로 주사해 투여한다. IRD 환자에 투여된 정상적인 RPE65 유전자 복제본은 기존 유전자와 별개로 독립적으로 자리잡아 RPE65 단백질을 정상적으로 생성시킴으로써 시각 회로를 복구시킬 수 있다.

이와 함께 이날 약평위에서는 신경섬유종증 치료제 '코셀루고(성분 셀루메티닙)'도 가상 바카라적정성이 있는 것으로 심의됐다. 코셀루고는 지난 2021년 5월 식품의약품안전처로부터 '신속심사제도 1호'로 선정돼 허가를 받았다. 지난 3월 약평위에 상정됐으나 벽을 넘지 못했고, 지난 8월 약평위에서는 재심의로 결정이 유보됐는데,3번 만에가상 바카라적정성이 인정됐다.

코셀루고는 3세 이상 소아의 수술이 불가능한 신경섬유종 1형 최초의 치료제로, 3세에서 17세까지 수술 불가능한 총상신경섬유종을 지닌 신경섬유종증 1형 환자 50명을 대상으로 한 SPRINT 2상 임상 결과 전체의 68%(50명중 34명) 환자에게서 종양 용적이 20% 이상 감소하는 부분 반응이 확인됐고 이 같은 반응의 지속 시간 중간값은7.2개월로 나타났다.

이번 약평위를 넘어선 럭스터나와 코셀루고는 복지부의 협상 명령이 내려오면 건보공단과 협상 테이블에 앉게 된다.