자가면역질환 대상 첫 CAR-T 토토 계좌제 투여
표준토토 계좌 불응 환자 대상 임상 진입
큐로셀은 자사 CAR-T 토토 계좌제 '안발셀(Abecel)'을 전신 홍반성 루푸스(Systemic Lupus Erythematosus, SLE) 환자에게 투여했다고 17일 밝혔다.
회사 측은 이번 사례가 자가면역질환 환자에게 시행된 국내 첫 CAR-T 토토 계좌 적용 사례로, CAR-T 토토 계좌의 적응증 확장 가능성을 평가하기 위한 임상에 해당한다고 설명했다.
해당 토토 계좌는 가톨릭대학교 서울성모병원에서 진행 중인 루푸스 환자 대상 연구의 일환으로 시행됐다. 회사 측에 따르면, 안발셀은 기존 면역억제 토토 계좌에 반응하지 않는 중증 환자에게 투여됐으며, 급성 이상반응 없이 회복됐고 면역억제제 중단 이후에도 루푸스 관련 지표가 호전된 것으로 나타났다.
전신 홍반성 루푸스는 자가면역 반응에 의해 전신 장기에 염증과 손상을 유발하는 만성 질환으로, 기존 토토 계좌에 반응하지 않는 환자에게는 장기 부전이나 생명 위협 가능성이 있는 것으로 알려져 있다.
회사는 이번 사례가 CAR-T 토토 계좌제를 기존 혈액암 영역 외 자가면역질환에 적용할 수 있는 가능성을 검토하는 기초 근거가 될 수 있다고 설명했다.
토토 계좌는 지난 3월 서울성모병원 류마티스내과 주지현·이봉우 교수, 혈액내과 윤재호 교수 주도로 진행됐으며, 대상은 기존 토토 계좌에 반응하지 않는 40대 여성 루푸스 환자였다.
안발셀은 B세포 표면 항원인 CD19를 타깃하는 CAR-T 세포토토 계좌제로 기존 재발성 및 불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자 대상 임상에서 약효와 안전성을 확보했으며 현재 해당 적응증 획득을 위해 식품의약품안전처 품목허가 절차가 진행 중이다. 회사는 루푸스 병리 기전에서 B세포가 주요 역할을 수행한다는 점에서, CD19 타깃 CAR-T가 자가면역질환 토토 계좌 전략으로도 활용 가능하다고 보고 있다.
회사 측은 이번 사례 외에도 루푸스 환자를 대상으로 한 안발셀의 제1/2상 임상시험계획(IND)을 올해 상반기 중 식품의약품안전처에 제출할 예정이라고 밝혔다.
이번 임상은 보건복지부 지정 연구중심병원인 서울성모병원이 중점 추진 중인 '세포토토 계좌'및 '난치성 자가면역'연구 분야 협력 아래 진행됐다.
김건수 대표는 "전신 홍반성 루푸스는 기존 토토 계좌에 반응하지 않는 경우 주요 장기에 심각한 손상을 초래할 수 있어 생명을 위협하는 중증 자가면역질환"이라며"림프종에서 유효성과 안전성이 입증된 안발셀이 루푸스 환자에게도 혁신적인 토토 계좌 대안이 될 수 있도록 신속한 연구개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.
