12주 동안 대조군 대비 장애의 진행 위험 40% 개선 입증, 24주 유지
10년 투약 시 RMS 환자 연간 토토 롤링 디시률 지속 감소 확인
한국로슈(대표 이자트 아젬)는 자사의 다발성경화증 치료제 토토 롤링 디시(성분 오크렐리주맙)가 지난 이달1일부터 건강보험 급여 적용됐다고 4일 밝혔다.
이에 토토 롤링 디시는 재발형 다발성경화증(RMS)에 해당하는 △재발 완화형 다발성경화증(RRMS) 환자 중 1차 치료제(인터페론 β-1b 등) 투여 후 치료 실패 또는 불충분한 반응을 보이며 외래 통원이 가능한 환자 △이차 진행형 다발성경화증(SPMS) 환자를 대상으로 한 단독 요법에 급여가 적용된다. 즉, 재발 완화형에서는 2차, 이차 진행형에서는 1차 치료제로 사용될 경우 해당한다.
이번 급여 적용은 토토 롤링 디시의 대규모 글로벌 3상 임상 시험인 'OPERA I & II'연구 및 오픈라벨 연장 연구의 10년 분석 결과 등을 바탕으로 이뤄졌다.
OPERA I & II 연구에서 토토 롤링 디시 투여군은 12주 동안 대조군 대비 장애의 진행(Confirmed Disability ProgressionㆍCDP) 위험을 40% 개선했고, 24주 간 일관된 효과를 유지했다(p=0.0006). 대조군 대비 연간 재발률(Annualized Relapse RateㆍARR)은 절반 가까이 감소했으며, MRI 스캔 당 뇌 병변의 평균 개수 또한 유의하게 개선됐다.
토토 롤링 디시의 임상적 유효성은 투여 10년 차에도 유지됐다. OPERA I & II의 오픈라벨 연장 연구의 10년 후속 분석에 따르면, 토토 롤링 디시 투여군은 지속적으로 ARR의 감소를 달성해, 10년차 ARR은 0.017이었다. 회사 측은 이를 약 60년에 1회 재발하는 것과 동등한 수준이라고 설명했다.
또, 토토 롤링 디시 투약을 10년간 지속한 RMS 환자의 77%는 장애 축적 없이 안정적인 상태를 유지했으며, 92%는 보행 보조 기구 없이 독립적인 보행을 할 수 있었다.
특히, 두 연구에서 토토 롤링 디시를 임상 시험 초기 단계에 조기 투약한 환자군은 이후에 투약을 시작한 환자 대비 효과적인 질환 진행 억제 및 낮은 장애 발생 위험도를 나타냈다. RMS 환자군에서 토토 롤링 디시 투약을 2년 일찍 시작한 경우 질병 진행을 10년 가까이 늦출 수 있었고, 투여 시작 시점에 따른 환자들의 장애 축적의 차이는 10년 간 좁혀지지 않고 유지됐다. 10년 동안 토토 롤링 디시를 투여한 환자들에서 새로운 이상 반응이나 예상치 못한 부작용은 발견되지 않았고, 전반적으로 양호한 안전성 프로파일을 확인했다.
국립암센터 신경과 김호진 교수는 "최근 다발성경화증 치료는 초기부터 고효능 약제를 활용해 장애를 적극적으로 막는 강력한 초기 치료 전략중심으로 전환되고 있다. 그러나 국내에서 고효능 약제 사용률은 약 22%에 그쳐 여전히 미충족 수요가 큰 상황"이라며 "토토 롤링 디시의 급여 적용으로 고효능 약제 선택지가 넓어진 만큼, 더 많은 환자가 초기 단계부터 질병 진행과 장애를 효과적으로 예방해 궁극적으로 치료 성과를 높일 수 있기를 기대한다"고 전했다.