바카라 규칙

한국화이자제약(대표 오동욱)은 자사의 주1회 바카라 규칙 제제 '엔젤라프리필드펜주(성분 소마트로곤)'가 지난 1일부터 뇌하수체 바카라 규칙 분비장애로 인한 소아(만 3세 이상)의 성장부전 치료제로 건강보험 급여를 적용받는다고 4일 밝혔다. 엔젤라프리필드펜주는 현재 24㎎및 60㎎ 용량으로 허가된 상태다.

회사 측은 "이번 고시에 따라 ①해당 역연령(Chronological age)의 3퍼센타일 이하의 신장이면서 ②2가지 이상 바카라 규칙 유발검사로 확진되고 ③해당 역연령보다 골연령이 감소된 만 3세 이상 바카라 규칙 분비장애 소아환자를 대상으로 급여가 적용된다"고 설명했다.

이어 "투여 기간은 역연령 만 3세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자 14~15세, 남자 15~16세 내에서 급여가 적용되게 된다"며 "다만, 여자 신장 153㎝, 남자 신장 165㎝를 초과하는 경우 환자 본인이 바카라 규칙비용을 전액 부담하게 된다"고 덧붙였다.

아울러 바카라 규칙 결핍증은 치료를 적절히 받지 않을 경우, 평균보다 적은 신장 및 사춘기 지연을 초래할 수 있고, 당뇨병, 고혈압 등의 동반질환으로 이어질 수 있다고 회사 측은 설명했다. 그러면서 치료 순응도는 키 성장 속도와 선형 성장에 영향을 미치는 성공적인 치료의 필수 요소지만, 매일 피하주사로 투여하는 바카라 규칙 주사는 성장기 아동들에게 육체적, 심리적 부담을 야기하고, 목표한 치료기간을 지키지 못하는 문제가 있었다고 지적했다.

한 해외 연구 자료에 따르면, 매일 바카라 규칙제를 투여하는 소아 환자의 39%는 주1회 이상 투여를 누락하고, 23%는 2회 이상 투여를 누락하는 것으로 나타났다.

한편 주1회 뇌하수체 호르몬 프리필드펜 제제로는 국내 유일한 허가 품목인 엔젤라는 과거 임상시험을 통해 매일 투여하는 바카라 규칙 제제 대비 비열등한 효과와 유사한 안전성 프로파일을 확인한 바 있다.

연구진은 2017년 4월에서 2019년 8월까지 한국을 포함한 21개 국가에서 사춘기 이전의 소아 바카라 규칙 결핍 환자 228명을 대상으로 다기관, 무작위 배정, 공개라벨 3상 임상시험을 진행했다. 참여 환자는 주 1회 엔젤라 투여군(0.66 ㎎/㎏/week)과 소마트로핀 투여군(0.034 ㎎/㎏/day)으로 무작위 배정됐다.

회사 측은 "임상 결과, 12개월 시점의 엔젤라 투여군의 연간 키 성장 속도는 10.10 ㎝/year, 매일 투여하는 바카라 규칙 투여군은 9.78 ㎝/year로 두 제제의 연간 평균 키 성장 속도 차이는 0.33㎝(95% CI: −0.24, 0.89)였다"며 "투여군과 대조군의 6개월 및 12개월의 신장 표준편차점수(Standard Deviation ScoreㆍSDS) 변화는 유사한 수준을 보였다"고 밝혔다.

아울러 소아 바카라 규칙 결핍증 환자 대상 치료 부담에 대한 3상 교차연구에서 엔젤라는 매일투여 바카라 규칙 제제 대비 치료 부담이 유의하게 낮았으며, 치료 경험의 만족도 또한 더 높았던 것으로 나타났다. 김희정 한국화이자제약 희귀질환사업부 전무는 "이번 엔젤라의 급여 적용을 통해 장기간 치료를 받아야 하는 소아 바카라 규칙 결핍증 환자의 치료 접근성을 향상시키고, 국내 바카라 규칙 결핍증 치료 환경 개선에 기여할 수 있게 돼의미 있게 생각한다"고 말했다.