GBA1 유전자 변이 기반 치료...질병수정치료제(DMT) 가능성 확인
SK바카라 사이트팜(대표 이동훈)은 5일부터7일(현지시간)까지 캐나다 몬트리올에서 열린 국제 학술대회 'GBA1 Meeting 2025'에서 파킨슨병 치료제 후보 물질의 최신 연구 성과를 구두 발표 형식으로 공개했다고9일 밝혔다.
해당 학회는 파킨슨병의 주요 유전적 위험인자인GBA1유전자 변이를 주제로 세계 각국의GBA1분야 전문가들과 업계 주요 기업들이 참여해 최신 연구 동향과 치료 전략을 공유하는 자리다. SK바카라 사이트팜은 전체 포스터 발표 중 단16곳만 선정되는 구두 발표 세션에 포함됐다.
파킨슨병은 뇌 속 신경전달물질인 도파민을 생성하는 세포가 점차 소실되면서 운동 기능이 저하되는 대표적인 퇴행성 뇌질환이다.파킨슨병 환자의 약5~15%는GBA1유전자 변이와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다. GBA1유전자에 변이가 생기면 세포 내 노폐물을 분해하는GCase 효소의 기능이 떨어지고,이로 인해 독성 단백질인 알파 시누클레인(α-synuclein)이 과도하게 축적돼 도파민 세포가 사멸하며 증상이 악화된다.
SK바카라 사이트팜은GCase효소를 활성화시켜 알파 시누클레인 축적을 억제하는 방식으로 작용하는 차세대 파킨슨병 치료 후보물질 'SKPD'를 개발 중이다.발표에 따르면SKPD는 다양한 동물 모델에서 운동 기능이 정상 수준에 가깝게 회복됐다. 회사 측은 SKPD치료 종료 후 최대3개월까지 효과가 유지됨에 따라질병의 원인을 조절하는 질병수정치료제(Disease Modifying Therapy, DMT)로써가능성이확인됐다고 설명했다.
또한SKPD는 뇌세포 내 노폐물을 분해하는 '리소좀'과 손상된 세포 구성 요소를 제거하는 자가포식(Autophagy)기능을 활성화함으로써,파킨슨병의 주요 원인인 알파 시누클레인 응집체를 효과적으로 제거하는 것으로 나타났다.이러한 작용은 파킨슨병의 악화를 늦추는 핵심 메커니즘으로 주목받고 있다.
회사는 "SKPD를 경구용DMT로 개발 중이며,초기에는GBA1유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 임상 정확도를 높여갈 예정이다. 이후GBA1변이 외 파킨슨병 환자 대상으로의 확장도 계획 중이다"고 밝혔다.
이동훈SK바카라 사이트팜 사장은 "파킨슨병 치료의 미충족 의료 수요를 해결하기 위해,질병의 원인에 직접 작용하는 혁신적 치료제 개발에 박차를 가하고 있다"며 "앞으로도 글로벌 경쟁력을 바탕으로 차세대 신약 개발을 선도해 나가겠다"고 말했다.