병원 인증 및 토실리주맙 구비 의무 사라져
미국 식품의약국(FDA)은혈액암 치료에 사용되는 자가 유래 키메라 항원 수용체 T세포(바카라 도박) 치료제 6종과 관련해기존의 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 요건을 전면 해제했다고 27일(현지시각) 발표했다.
이번 조치는 BCMA 또는 CD19을 타깃으로 하는 바카라 도박 치료제 전반에 해당하며, 적용 제품은 아벡마(성분명 이데캅타진 비클류셀), 브레얀지(성분명 리소캅타진 마랄류셀), 카브익티(성분명 실타캅타진 오토류셀), 킴리아(성분명 티사젠레클류셀), 테카터스(성분명 브렉수캅타진 오토류셀), 예스카타(성분명 악시캅타진 실로류셀) 등 총 6종이다.
REMS는 FDA가 심각한 안전성 우려가 있는 약물에 대해 제품의 이익이 위험을 상회하도록 관리하기 위해 요구하는 안전관리 프로그램이다. 그간 바카라 도박 제품의 REMS에는 병원 및 클리닉의 사전 인증, 긴급 대응을 위한 토실리주맙(tocilizumab) 상시 구비 의무 등이 포함돼 있었다.
바카라 도박는 이번 결정에 대해 이들 제품에 대한 위험성은 제품 라벨, 박스 경고(boxed warning), 약물 가이드(medication guide)를 통해 충분히 전달 가능하며, 임상의들이 독성과 부작용을 식별하고 대응하는 경험이 축적됐다고 설명했다.
비나이 프라사드(Vinay Prasad) FDA 생물의약품평가연구센터 CBER 국장 겸 최고의료과학책임자는 "FDA는 바카라 도박 치료제에 적용돼온 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 요건을 제거하는 과감한 결정을 내렸다"며 "REMS는 유용한 안전성 관리 체계이지만, 시간이 지나면서 해당 조치가 여전히 필요하냐는 점을 재평가하는 과정이 중요하다"고 밝혔다. 이어 그는 "필요하지 않게 된 REMS를 없애는 것은 잠재적으로 치료 효과를 낼 수 있는 약물을 환자에게 더 빠르게 전달하고, 의료진의 부담을 줄이는 데에도 도움이 된다"고 덧붙였다.
FDA는 바카라 도박 치료제의 주요 부작용으로 알려진 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 신경계 독성에 대해서는 여전히 박스 경고를 유지하며, REMS 해제와 관계없이 모든 생물학제제에 대한 지속적인 이상사례 보고 및 장기추적은 계속된다고 밝혔다.
앞서 FDA는 2024년 1월, 바카라 도박 기술 기반 치료제에서 드물게 발생하는 T세포 악성종양(백혈병·림프종 등)에 대한 심각 경고 문구 삽입을 제조사에 요청한 바 있다. 이에 따라 모든 바카라 도박 제품은 최소 15년간의 장기 추적 관찰과 함께, 잠재적인 2차 암 발생 위험에 대한 후속 연구가 요구되고 있다.
한편, 바카라 도박 치료는 일반적으로 환자의 면역세포인 T세포를 채취한 뒤, 암세포를 공격하도록 유전적으로 재조작해 다시 체내에 주입하는 방식으로 이뤄진다.현재 바카라 도박 치료제를 보유한 글로벌 제약사로는 브리스톨마이어스스퀴브, 길리어드, 노바티스, 존슨앤드존슨, 레전드바이오텍 등이 있으며, 이들의 제품은 다양한 혈액암 치료에 활용되며 글로벌 시장에서 치료 패러다임을 변화시키고 있다.