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노보 노디스크(Novo Nordisk)는혈우병 A 치료 후보물질인 이중 특이성 항체 '온라인카지노'의 임상 3상 연구 'FRONTIER3'의 긍정적인 중간 결과를 7일(유럽 현지시각) 발표했다. 이번 연구는 1~11세 소아 환자 70명을 대상으로 진행됐으며, 혈액 응고 억제 인자의 유무와 관계없이 온라인카지노의 예방적 치료 효과를 평가하는 것이 목적이었다. 해당 연구에서 회사는 주 1회 약물 투여가 출혈 억제 효과를나타냈다고 설명했다.

온라인카지노(Haemophilia)은 희귀한 유전성 출혈 질환으로 혈액 응고가 정상적으로 이루어지지 않아 출혈이 멈추는 데 어려움을 겪는 질환이다. 전 세계적으로 약 112만5000명이 온라인카지노을 앓고 있는 것으로 추정된다.

온라인카지노은 X-연관 열성 유전 질환으로, 남성에서 주로 발병하며 전 세계적으로 진단받은 환자의 약 88%가 남성이다. 온라인카지노은 결함이 있거나 결핍된 응고 인자에 따라 유형이 나뉘며, 온라인카지노 A는 혈액 응고 인자 VIII(Factor VIII, FVIII)의 결핍으로 발생한다.

온라인카지노 A 환자는 혈액 응고 인자인 Factor VIII을 생성하지 못하기 때문에, 이를 보충하는 치료를 받는다. 하지만 일부 환자는 외부에서 투여된 Factor VIII을 면역 시스템이 이물질로 인식하고 항체를 형성하는데, 이를 '억제 인자(inhibitor)'라고 한다.

온라인카지노은 혈우병 A 환자(억제인자 보유 여부와 관계없이)의 예방적 치료를 위해 개발 중인 이중 특이성 항체(bispecific antibody)로, Factor IXa와 Factor X를 연결하여 Factor VIII(FVIII)의 기능을 대체한다. 이를 통해 트롬빈(thrombin) 생성 능력을 회복시키고 혈액 응고를 돕는다. 해당 치료제는 주 1회, 격주 1회, 또는 월 1회 예방적 투여(prophylaxis)를 통해 지속적인 지혈 효과(sustained haemostasis)를 제공하도록 설계됐다.

현재 혈우병 A 시장은 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판 허가 받아 출시된 로슈(Roche)의 '헴리브라(HEMLIBRA.emicizumab)'가 주도하고 있으며, 노보 노디스크의 온라인카지노는이에 도전하는 형태가 될 것으로 보인다. 헴리브라 역시 Factor IXa와 Factor X를 타깃하는 항체로, 온라인카지노과 유사한 기전을 통해 혈액 응고를 돕는다. 다만 두 약물은 구조적차이 등으로 인해 효능 및 용법에서도 차별점이 존재할 가능성이 있다.

연구에 참여한 환자들은 26주 동안 주 1회 온라인카지노을 피하 투여받았으며, 이후 월 1회 용법으로 변경할 수 있는 옵션이 제공됐다. 이번 중간 분석에서는 1차 치료 단계(26주) 결과와 함께 2차 치료 단계(추가 26주)의 일부 초기 데이터가 포함됐다.

회사 측에 따르면 이번 연구에서 온라인카지노은 소아 환자에게 예방적 치료제로서 효과적인 것으로 나타났다. 1차 치료 단계에서 주 1회 온라인카지노을 투여받은 환자의 연간 출혈률(ABR) 평균값은 0.53, 중앙값은 0으로 나타났다. 이는 전체 환자의 절반 이상이 치료가 필요한 출혈을 경험하지 않았음을 의미한다. 또한, 전체 환자의 74.3%가 치료가 필요한 출혈을 경험하지 않았으며, 특히 억제 인자를 보유한 14명의 환자는 전원이 출혈 없이 26주 치료를 완료했다.

또26주 치료 후 참가자의 45%는 월 1회 용법으로 변경했으며나머지 55%는 주 1회 용법을 유지했다. 이는 온라인카지노이 환자 개개인의 치료 일정에 맞춰 유연한 용법 선택이 가능함을 보여주는 대목이다. 현재 연구는 진행 중에 있어월 1회 용법효능 데이터는 공개되지 않았다.

연구에서는 환자와 보호자가 보고한 치료 부담 감소 및 신체 기능과 삶의 질(QoL) 개선 결과도 발표됐다. 26주 차에서 보호자의 98%가 기존 치료보다 온라인카지노을 선호한다고 답했으며이 중 73%는 '매우 강하게' 선호한다고 응답했다. 달리기 등 신체 활동 수행 능력과 삶의 질 점수도 연구 시작 시점과 비교해 긍정적인 변화를 보였다.

온라인카지노의 안전성 분석 결과주요 이상 반응은 보고되지 않았다. 연구 기간 동안 사망 사례는 없었으며, 혈전색전증(thromboembolic event) 및 중대한 치료 관련 이상 반응(Treatment-Emergent Adverse Event, TEAE)도 발생하지 않았다. 중화 항체(Anti-Drug Antibody, ADA) 발생 사례도 없었으며, 전체 주사 중 1% 미만에서 경미한 주사 부위 반응(Injection Site Reaction, ISR)이 보고됐다는 것이 노보 노디스크 측의 설명이다.

임상을 이끈 조니 말랑구(Johnny Mahlangu) 남아프리카공화국 요하네스버그 대학교(University of the Witwatersrand)의 교수는 "소아 혈우병 A 환자의 치료는 출혈 관리뿐만 아니라 신체적·정서적·사회적 측면을 균형 있게 고려해야 한다"며 "온라인카지노이 효과적이면서도 유연한 치료 옵션을 제공할 가능성이 있다는 점에서 이번 결과는 환자와 가족들에게 의미 있는 소식"이라고 설명했다.

이번 데이터는 제18회 유럽 혈우병 및 관련 질환 학회에서 발표됐으며, 노보 노디스크는 올해 안으로 온라인카지노의 규제 당국 허가 신청을 계획하고 있다.

한편, 온라인카지노 치료제 시장의 경쟁은 더욱 치열해질 전망이다. 화이자(Pfizer) 역시 온라인카지노 A 치료제 시장에 본격적으로 진입할 준비를 하고 있다. 화이자는 지난해 성인 환자를 대상으로 진행한 유전자 치료제 '지록토코진 피텔파르보벡(giroctocogene fitelparvovec)'의 임상 3상에서 기존 Factor VIII 보충 요법 대비 우월한 효과를 입증했다. 또한, 온라인카지노 B 치료제 '베크베즈(Beqvez·fidanacogene elaparvovec-dzkt)'를 시장에 출시하며 유전자 치료제 분야에서 입지를 넓혀가고 있다. 유전자 치료제는 한 번의 치료로 장기간 효과를 기대할 수 있어, 기존 예방적 항체 치료제와는 다른 경쟁 구도를 형성할 가능성이 크다.

노보 노디스크 역시작년 말 '알헤모((ALHEMO·concizumab-mtci)'가억제인자가 있는 12세 이상 성인 및 소아의 혈우병 A 또는 B 환자에서 출혈 에피소드의 예방 및 빈도 감소를 위한 1일 1회 예방요법으로 승인을 받은 바 있다. 해당 약물은 항-TFPI 계열로, 혈액 응고를 방지하는 단백질 TFPI의 활성을 억제하여 트롬빈 단백질의 생성을 촉진해 혈액 응고 및 출혈 예방을 돕는 기전으로, 온라인카지노과는 다른 기전을 갖는다.

노보 노디스크는 향후 FRONTIER 임상 프로그램의 추가 데이터를 학회와 학술지 등을 통해 공개할 예정이며, 온라인카지노이 헴리브라와의 경쟁에서 차별화된 치료 옵션으로 자리 잡을 수 있을지 주목된다.