바카라 꽁 머니

"바카라 꽁 머니 예방요법이 8인자 제제보다 전반적으로 더 나은 효과를 보장한다는 걸 한국 정부도 알 것이라고 생각합니다. 더 많은 환자들이 이 치료법을 사용할 수 있도록 허가하지 않는 이유가 궁금하네요."

최근 서울에서 열린 JW중외제약'HAVEN 심포지엄'에서혈우병 A형 치료제인 '바카라 꽁 머니'(성분명 에미시주맙)와관련한 최신 연구 결과 및 관련 지견이 소개됐다. 특히 이 날 행사에는 HAVEN 연구 시리즈의 연구 책임자 중 한명인스티븐 파이프미국 미시간대병원 소아혈액종양분과 교수가 참석했다.<히트뉴스는 이 날 파이프 교수에게 더 많은 이야기를 들을 수가 있었다. 그는 바카라 꽁 머니의 장점과 함께 일각에서 나오는 우려 등에관한 다양한 의견을 전했다.

파이프 교수는 혈우병에서 가장 흔하면서도 큰 문제를 남기는 관절 내 출혈 문제에서 바카라 꽁 머니리가 중요한 약제라는 점을 강조했다. 실제 혈우병을 앓는 이 가운데70~80%는 무릎, 발목, 팔꿈치 등 관절 안에서 출혈이 발생하는데, 출혈률이 낮아도관절 건강은 악화된다.

그는 바카라 꽁 머니의 장기 관찰 및 실제 임상 데이터(RWD)를 통한 효과와 안전성이 입증됐다는 점을 언급했다. 실제 일상 및 다양한 운동을 출혈 위험 없이 수행 가능하다는 점을 강조했다.

파이프 교수는 "혈우병 치료의 목표가삶의 질 향상을 넘어 건강의 평등으로 변화하는 가운데 바카라 꽁 머니와 같은 신약으로 자발적 출혈 없이 정상적인 삶이 가능해졌다"고 평가했다.

그는 8년간바카라 꽁 머니 사용 경험을 바탕으로 장기 예방요법의 이점을 소개하며 약 5년간3상 임상 장기 추적 데이터에서 출혈률 감소 및 출혈 없는 환자 비율 증가를 확인했다고 밝혔다. 바카라 꽁 머니는 투여 편의성이 높고 안정적인 약물동력학적 특성으로 장기적인 관절 건강 유지 및 삶의 질 개선에 기여한다고 강조했다.

실제 바카라 꽁 머니의 가장 중요한 연구로 꼽히는 'HAVEN' 시리즈 연구만 봐도 △8인자 억제제를 가진 성인 및 청소년 환자 대상 'HAVEN 1'△8인자 억제제를 가진 12세 미만 소아 환자의출혈 감소 효과를 입증한 'HAVEN 2' △8인자 억제제가 없는 청소년 및 성인 환자에서 주 1회 또는 2주 1회 투여의 효과성을 측정한 'HAVEN 3' △4주 1회 투여의 비열등성을 확인한 'HAVEN 4', 여기에 최근 초기 연구 결과가 발표된 △8인자 억제제가 없는 중증 혈우병 A 영아 환자에서 바카라 꽁 머니의 효과와 안전성을 평가한 'HAVEN 7' 등으로 바카라 꽁 머니가 폭넓은 혈우병 A 환자군에 효과와 안전성을 인정받았다. 이외 바카라 꽁 머니의 관절 건강 유지 효과를 다룬 'AOZORA' 연구 등도 있다.

이같은 기반연구를 바탕으로 파이프 교수는 한 건의 출혈이 재발로 이어질 수 있는 이상 중화항체로 인해 8인자 제제를 사용할 수 없는 약 30~40%의 환자에게는 충분히 사용할 수 있을 것이라는 게 파이프 교수의 설명이다.

스티븐 파이프 교수는 일각에서 제기되는 바카라 꽁 머니관련이야기가 임상 경험상 사실과 다를 수 있다는 점도강조했다. 그는 "먼저 운동 중 출혈 예방이 부족하다는 의견에는 '충분하다'고 생각한다"며 "저희 병원 환자 90% 이상바카라 꽁 머니를 투여하며 고강도 운동을 즐기는 성인 환자 80%도 마찬가지다. 극히 드물게 고강도 운동 시 8인자 제제를 추가 투여하는 경우가 있지만 소수며 운동 중 출혈은 약제가 아닌 부상 때문일 가능성이 있다"고 말했다.

여기에 영유아 환자가 바카라 꽁 머니 투여시 8인자 노출 부족으로 뼈건강에 영향이 생긴다는 주장에는 "8인자와 뼈건강의 상관관계는 트롬빈 생성이 핵심인데 바카라 꽁 머니는 다른 응고인자 제제와 마찬가지로 트롬빈 생성을 유도해 악영향을 미치지 않는다"고 언급했다. 만약 이로 인한 문제가 발생했다면 영아기에 뼈성장 관련 문제가 감지돼야 하지만 영유아의 뼈 발달에 특별한 이상이 현재까지 발견되지 않았다는 이유에서다.

특히 8인자와 폰 빌레브란트 인자 복합체가 파골세포와 상호작용해 골 건강을 조절한다는 연구가 있지만 실제 세포와 작용하는 것은 폰 빌레브란트 인자로 8인자 자체가 아니다. 결론적으로 뼈 건강 유지를 위해서는 치료제 종류와 상관없이 트롬빈 생성을 촉진하는 것이 중요하다는 게 스티븐 파이프 교수의 설명이다.

오히려 장기간 관찰연구인 'HAVEN 7' 에서는 초기 분석 결과이긴 하지만 영아의 혈중 바카라 꽁 머니 농도가 소아나 성인보다 높아 효과가 더 좋았으며 임상 참여 환자들의 출혈 역시 매우 적은 수준으로 나타났다고 밝혔다. 스티븐 파이프 교수는 HAVEN 7 연구의 책임자이기도 하다.

스티븐 파이프 교수는 "지난 7년간 저희 병원에서 태어난 영아 절반 이상이 바카라 꽁 머니 투여만으로 추가적인 8인자 제제가 필요없었다"며 "또 8인자 노출이 없어 항체 발생을 피할 수 있었다. 현재까지 임상을 진행한 55명 중 2명만이 8인자 항체 발생 징후를 보였으며, 내 환자 중에는 7년간 항체 발생 사례가 없었다"고 강조하기도 했다.

스티븐 파이프 교수는 이와 함께 8인자 제제를 사용하는 이유는 임상 현장에서 고강도 운동을 수행하기 위한 경우가 많다면서도 이는 소수고 안정적 유지가 중요하다며 8인자 제제 예방 요법으로 출혈이 없다면 변경할 필요는 없겠지만 바카라 꽁 머니의 효과 우위성을 고려하면 약제 변경의 이점이 있다고 생각한다는 말과 함께 현재 한국의 급여 기준을 감안하면 보건당국도 그 이점을 인지하고 있을 것이라는 말을 남겼다.