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스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 MEK 억제제 '고메클리(GOMEKLI·mirdametinib)'를 슬롯 머신 사이트받았다고 11일(미국 현지시각) 밝혔다. 성인 및 소아 신경섬유종증 1형 관련 증상성 망상 신경섬유종(NF1-PN)에 사용 가능하다.

회사에 따르면 이번 슬롯 머신 사이트은 지난 'ReNeu' 임상 2b상 임상연구 결과를 기반으로 이뤄졌으며, 수술적 절제가 불가능한 NF1-PN 환자를 대상으로 한다.해당 연구에서 GOMEKLI는 객관적 반응률(ORR) 증가, 종양 크기 감소 및 내약성을 확인했다고 회사는 설명했다.

스프링웍스는 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV)를 획득한 바 있으며,우선 심사를 통해 FDA 슬롯 머신 사이트을 받았다고 밝혔다.또 회사는GOMEKLI는 신경섬유종증 1형 연관 신경초종 치료제로 개발되는 과정에서 희귀의약품(OD) 및 패스트 트랙(Fast Track)지정을 받은 바 있다고 설명했다.

이러한 지정은 개발 과정에서 신속한 심사 및 규제 지원을 받을 수 있도록 보장하는 제도적 혜택으로, GOMEKLI의 슬롯 머신 사이트을 가속화하는데 중요한 역할을 한 것으로 보인다.

회사에 따르면 NF1은 미국 내 약 10만 명의 성인 및 소아 환자에게 영향을 미치는 희귀 유전질환으로, MAPK 경로를 억제하는 핵심 단백질인 뉴로피브로민(neurofibromin)의 기능 저하로 인해 발생한다. NF1 환자의 30~50%는 평생 동안 망상 신경섬유종(PN)이 발생할 위험이 있으며, 이 종양은 말초 신경 주변에서 침습적으로 성장해 심한 변형, 통증 및 기능 저하를 초래할 수 있다. 특히 슬롯 머신 사이트 환자의 85%는 종양이 신경을 따라 퍼지는 특성 때문에 완전한 절제가 불가능한 것으로 알려져 있다.

슬롯 머신 사이트의 바탕이 된 ReNeu 연구는 신경섬유종증 1형 연접신경초종(NF1-PN) 환자 114명(성인 58명, 소아 56명)을 대상으로 진행됐으며, 1차 평가변수로 ORR을 설정했다.

슬롯 머신 사이트의 근거가 된 ReNeu 연구는 NF1-PN 환자 114명(성인 58명, 소아 56명)을 대상으로 진행됐다. 연구의 1차 평가변수는 객관적 반응률(ORR)이었으며, GOMEKLI 치료군에서 성인의 ORR은 41%(24/58), 소아는 52%(29/56)로 나타났다. 종양 크기 변화 측면에서 중앙값 최고 비율을 측정한 결과, 성인에서 평균 41%(최대 90%), 소아에서 평균 42%(최대 91%) 감소했다. 또한 성인의 88%, 소아의 90%에서 최소 12개월 이상 반응이 지속됐으며, 성인의 50%, 소아의 48%에서 최소 24개월 이상 유지됐다.

회사는 GOMEKLI는 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였다고 설명했다. 성인 환자에서 가장 흔한 이상반응(25%)은 발진, 설사, 오심, 근골격계 통증, 구토 및 피로였다. 소아에서는 발진, 설사, 근골격계 통증, 복통, 구토, 두통, 손발톱주위염, 좌심실 기능 저하 등이 보고됐다.

사키브 이슬람(Saqib Islam)은 스프링웍스 대표는 "NF1-PN 환자들은 제한된 치료 옵션으로 인해 어려움을 겪어왔다"며 "이번 슬롯 머신 사이트을 통해 성인 및 소아 NF1-PN 환자들에게 의미 있는 증상 완화를 제공할 수 있어 기쁘다"고 말했다.

회사는 GOMEKLI의 환자 접근성을 높이기 위해 'CareConnections'라는 환자 지원 프로그램을 운영할 계획이다. GOMEKLI는 미국 내 특수 약국 및 유통망을 통해 2주 내 출시될 예정이다.

한편, 스프링웍는 GOMEKLI의 유럽의약품청(EMA) 신약 허가 신청을 제출했으며, 2025년 중 유럽연합(EU) 슬롯 머신 사이트 여부가 결정될 것으로 예상된다.