바카라

항암제·희귀질환 치료제 등 고가의 약들이 개발되면서 환자의 신약 접근성을 확보하기 위해서는 보험 등재 과정과 사후평가에서 실제 현장의 데이터(바카라)를 활용해야 한다는 의견이 공유됐다.

건강보험심사평가원은 28일 '2024 건강보험심사평가원 국제 심포지엄'을 개최하고, 바카라 활용 제도 도입의 필요성 등을 발표했다.

연자로 나선 이소영 심평원 약제성과평가실장은 "2008년부터 2021년까지 등재된 신약을 살펴보면약가의 중앙값이 약 85배 증가할 정도로 고가약이 많이 개발됐다. 이중 24%는 항암제고, 나머지는 희귀질환 치료제"라고 말했다.

이 실장에 따르면, 제약사 입장에서는 신약의 특허가 만료되기 전까지 빠른 시일 내에 바카라적 유용성을 입증하고, 등재 과정의 기간을 줄이는 것이 중요하다. 다만, 항암제·희귀질환 치료제는 △비교 대조군의 부재 △충분하지 못한 추적 관찰 기간 등의 불확실성이 존재해 바카라 데이터의 신뢰도가 낮다는 약점이 있다.

이 실장은 "성과 기반 위험분담계약 시행 등 기존 제도를 개선하는노력도 해봤지만, 신약에 대한 환자의 접근성 확보는 여전히 어려운 상황"이라며 "따라서 패러다임의 변화와 새로운 제도 도입이 필요하다"고 전했다.

그는 이어 "첫 성과평가약제인 '킴리아'를 예로 들면, 임상시험에서 발생했던 추적 손실이 바카라에서는 발생하지 않았다. '스핀라자'도 임상시험은 2~12세 환자를 대상으로 진행됐지만, 바카라를 통해 실제 현장에서는 12세 이상의 환자에게 더 많이 투약된 것으로 나타났다"며 "바카라 데이터가 기존 임상시험의 불확실성을 해소하고, 맞춤형 근거를 생성할 수 있을 것"이라고 설명했다.

첫 번째 세션에서 발제자로 나선 윤덕현 서울아산병원 종양내과 교수는 "바카라 활용은 비교군이 없는 항암제의 소규모 단일 임상시험 한계를 극복할 방법"이라며 "물론 정교한 접근이 필요하겠지만, 임상적 유용성을 검증하고, 시판 이후 약제 성과를 평가하는 데도 바카라 데이터가 중요한 역할을 할 것"이라고 말했다.

이어 한은아 연세대학교 교수도 "영국, 대만 등 많은 국가는 정부 차원에서 바카라를 활용하려고 노력하고 있다. 유용성을 입증하기 어렵거나 정부의 재정적 부담이 큰 일부 의약품에활용하게 된다면, 의약품 개발 및 사용 전주기에서 효율적으로 활용할 수 있을 것"이라고 예상했다.

반면 패널토론에서는 RWE활용으로 발생하는 추가적인 약가인하에 관한 우려목소리도 나왔다.

김준수 한국애브비 대외협력부 전무는 "국내에서RWE 사용은 신약에 관한 추가적인 약가인하나 급여 범위 축소의 중심이 될 것이고,환자의 신약 접근이 더 지연되면 제약사들이국내 신약 출시를 포기하는 결과를 얻게 될 것"이라고 우려했다.

김 전무에 따르면, 제약업계는 신약 등재 후 △사용량-약가연동 △제네릭 등재 △위험분담재계약 등 10개의 약가 인하 기전을 맞이한다. 또 제네릭 약제의 비중이 높아 경제성평가시 비교 약제 가중평균가 수준이 제외국에 비해 낮게 나타난다.

정부가 해외 약가를 참고하고, 경제성평가 생략 제도를 고안하면서신약등재율은 개선됐지만, RWE 사용의 도입으로 추가적인 약가인하가 발생하면 '코리아패싱'으로 이어질 것이라는 게김 전무의 설명이다.

김 전무는 "RWE 제도의 수용성을 높이려면, 등재 이후 바카라에서 관찰된 임상 효과가 앞선 데이터보다 더 나은 경우 약가를 인상할 수도 있다는 전제가 있어야 한다. 현재 국내의 약가 인하 제도와 새로운 제도의 합치성과제도 도입이 환자의 신약 접근성에 미치는 영향을 세심하게 고려해야 한다"고 말했다.

그러면서 "심평원과 식품의약품안전처가 협력해 국가 레지스트리를 활용하고 △RWE 관련 가이드라인 제정 △대상 및 활용 범위 설정 △데이터 생성 및 활용의 불확실성 관리 등으로 제도의 수용성을 높이고, 부작용은 최소화할 방안이 필요하다"고 강조했다.

여동호LG화학 담당자도 심평원과 식약처의 협력을 강조했다. 그는 "제약사가 관련 기관과 소통할 수 있도록 표준화된 자료를 빨리 개방하는 등 전제적 조건이 필요하다"고 피력했다.

이어 "두 기관이 제약사에 제시하는 가이드라인이 상충되지 않고 연결돼야 한다. 기업도 바카라 활용의 필요성을 느끼는 상황에서 정부 기관과 업계의 많은 논의를 통해 정교하고 상세한 가이드라인이 정립돼야할 것"이라고 덧붙였다.