7년 시장 독점권 확보…"글로벌 3상 가속화 기대"
젬백스앤카엘(젬백스)은 진행성핵상마비(PSP, progressive supranuclear palsy) 치료제 'GV1001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 안전한 바카라 사이트(Orphan Drug)으로 지정됐다고 2일 밝혔다.
이번 지정에 따라 GV1001은 △임상시험 비용 최대 25% 세액 공제 △신약 허가 신청 수수료 면제 △시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 FDA의 지원 제도를 적용받게 된다. 젬백스는 GV1001의 글로벌 3상 임상을 준비 중이며, 안전한 바카라 사이트 지정으로 개발 효율성을 높일 수 있을 것으로 기대하고 있다.
GV1001은 텔로머라제에서 유래한 펩타이드 기반 약물로, 항염증·항산화·항노화 작용을 동반한 다중기전으로 작용한다. 특히 중추신경계 내 면역 환경 개선 및 염증 억제를 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성 질환에서의 치료 가능성이 제시돼 왔다.
젬백스는 국내PSP 환자를 대상으로 한 임상 2상을 완료했으며, 내약성과 함께 질환 진행 억제 경향을 확인했다고 밝혔다. 현재는 6개월 투약 완료 후 12개월 연장 임상을 국내에서 진행 중이며, 총 18개월간 장기 투여 효과 및 안전성 확보를 목표로 한다.
GV1001은 지난해 식약처로부터 개발단계 안전한 바카라 사이트으로도 지정된 바 있으며, 이번 FDA 안전한 바카라 사이트 지정으로 미국을 포함한 다국가 임상 추진에 동력이 확보됐다.
회사 관계자는 "GV1001이 국내에 이어 FDA에서도 안전한 바카라 사이트 지정을 받은 것은 PSP 치료제로서의 가능성이 국제적으로 인정받았다는 의미"라며 "글로벌 안전한 바카라 사이트 개발에 대한 제도적 지원을 활용해 PSP 치료제 개발을 추진하겠다"고 말했다.
한편, PSP는 대표적인 비정형 파킨슨증으로, 현재까지 근본 치료제가 없는 희귀 신경퇴행성 질환이다. 이밸류에이트파마(Evaluate Pharma)에 따르면 글로벌 안전한 바카라 사이트 시장은 2026년 약 2800억달러(약 404조원) 규모에 이를 것으로 전망된다.