바카라 프로

한국로슈(대표 이자트 아젬)는 지난 13일 척수성 근위축증(SMA) 바카라 프로 '에브리스디(성분 리스디플람)'의 정제 제형이 식품의약품안전처에서 품목 허가를 획득했다고 18일 밝혔다.

로슈에 따르면 에브리스디는 경구형 비침습적 SMA 바카라 프로로, SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA에 결합해 생존운동신경세포 단백질 농도를 증가시키고 유지한다.기존 액상 제형에 이어 정제 제형까지 추가로 허가를 획득했다.

이번 허가는 기존 액상 제형과 생물학적 동등성을 확인한 임상 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 성인 환자 47명을 대상으로 진행한 임상 연구에서 정제 제형과 경구용액 제형은 공복 및 식후 상태에서 약물 노출(AUC)·최대 혈중농도(Cmax) 부분에서 생물학적으로 동등한 약동학적 특성을 나타냈다.

다양한 연령대 환자를 대상으로 진행한 4건의 주요 임상 연구에서도 다른 바카라 프로로 치료받은 이력이 있는 환자를 포함해 폭넓은 환자군에서 치료 효과와 안전성을 확인했다.

이자트 아젬 한국로슈 대표는 "에브리스디는 다수 임상을 통해 확인한 효과와 안전성을 기반으로 세계 1만8000명 SMA 환자에게 치료 혜택을 제공했다"며 "정제 제형을 국내에 제공할 수 있어 뜻깊게 생각하며, 장기적인 관리가 필요한 환자와 보호자의 일상에 실질적인 도움을 주는 선택지가 되길 바란다"고 말했다.