캐나다 이어 FDA 승인으로 시장 확대 기대
NG101의 안전성, 내약성 및 효능 평가
뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 작년 캐나다 연방보건부에 이어 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아데노부속바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자카지노 차무식 'NG101'의 임상시험계획신청(IND) 승인을 받았다고 13일 밝혔다.
회사에 따르면 미국 내 임상은 신시내티 대학 안과 연구소를 포함한 2개 병원에서 진행될 예정이며, 캐나다에서는 서니브룩 헬스 사이언스 센터 등 3개 병원에서 이미 임상이 진행 중이다.
이번에 승인 받은 임상시험단계는 1상 및 2a상으로 NG101의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 오픈라벨(Open-Label) 형태의 용량 증량 연구다. 환자 모집 수는 총 18명으로 각 코호트당 6명씩 각기 다른 용량의 3개 코호트로 구성되며, 망막하 투여방식으로 환자에게 전달된다.
NG101은 습성노인성황반변성(wAMD) 유전자카지노 차무식로, 회사에서 자체 개발한 고효율 아데노부속바이러스(AAV) 유전자전달체 기술을 적용해 단회(원샷) 투여만으로 장기간의 치료 효능을 나타낸다. 경쟁 그룹에 비해 낮은 용량에서도 동등 이상의 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.
낮은 용량을 사용할 수 있다면 치료물질 투여에 의한 부작용 가능성을 획기적으로 낮출 수 있으며, 동시에 카지노 차무식 생산단가도 낮출 수 있기 때문에 경제성 측면에서도 유리하다. 습성노인성황반변성은 희귀질환이 아닌 대중적 질환이므로 생산단가에서의 경쟁력은 향후 시장 경쟁력에서 중요할 것이라는 게 회사 측 설명이다.
NG101 개발에 있어 가장 중요한 포인트는 '환자의 눈에서 VEGF 결합 단백질을 얼마나 효율적이고 지속적으로 만들 수 있는가'이며, 이는 유전자전달체의 성능에 달려 있다. 뉴라클제네틱스가 개발한 고효율 AAV 유전자전달체 기술은 유전자 발현을 최적화해 안구에서의 카지노 차무식 단백질의 발현량을 증가시키도록 설계된 유전자 카지노 차무식 플랫폼 기술이다. 이 플랫폼 기술은 향후 안과 질환을 타깃으로 한 추가 파이프라인 개발에도 적용될 계획이다.
김종묵뉴라클제네틱스 대표는 "이번 임상시험 승인으로 미국에서도 피험자 모집을 진행할 수 있게 돼 NG101의 임상시험 진행 속도가 빨라질 것으로 기대한다"며 "성공적인 임상개발을 통해 노인성 황반변성 환자들에게 새로운 대안을 제시할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.
한편 회사는 지난 2020년 이연제약과 총 100억원 규모의 NG101 공동개발 및 상용화 계약을 체결해 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 생산 파트너십을 구축했다. 이연제약은 공동개발계약을 통해 NG101의 전 세계 독점 생산권 및 공급권을 확보했다.