토토 꽁머니 지급

토토 꽁머니 지급(성분 테포티닙)의 급여 등재로 MET 엑손 14 결손(skipping) 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암에 특화된 적극적인 치료가 가능해진 것으로 나타났다.

토토 꽁머니 지급는 'MET 엑손 14 결손(skipping)이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료'를 목적으로 2021년 11월 허가된 표적 치료제다. 지난 1일부터치료 차수와 관계없이 이들 환자에 사용할 수 있도록 급여가 적용됐다.

한국머크 바이오파마는 15일 서울 중구 소재 롯데호텔에서 토토 꽁머니 지급의 건강보험 급여를 기념하기 위한 기자간담회를 개최했다.

이날 연자로 나선 국립암센터 혈액종양내과 한지연 교수는 "비소세포폐암 분야에 다양한 바이오마커의 연구가 진행됨에 따라, 이들을 활용한 정밀의학의 이점이 강조되고 있다"며 설명했다.

한지연 교수는 바이오마커 정밀의학의 강점을 ①치료적 이점이 있는 환자를 식별 ②치료방법 선정 및 치료 결과 최적화 ③처방의 시행착오 감소 ④의료비용관리 ⑤치료 순응도 향상 ⑥이상반응 방지 ⑦환자 삶의질(QoL) 개선 등으로 꼽았다.

한 교수는 "MET 변이는 비소세포폐암 환자에서 1.8~3.1%밖에 차지하지 않는 만큼, NGS 유전자 패널 검사 등을 활용한 진단의 중요성이 강조되고 있다"며 "전 세계에서 우리나라만이 NGS 검사를 급여로 이용 가능하다. 더구나 RNA 등을 기반으로 한 진단 테스트도 존재하기 때문에, 국내에서는 MET 변이 치료제로 허가 및 급여된 토토 꽁머니 지급 대상 환자를 놓칠 확률이 적을 것으로 기대한다"고 설명했다.

MET 변이는 주로 세포 및 조직 생검과 액체(혈액) 생검 등이 활용되는 데, 토토 꽁머니 지급는 두 경우 중 하나로 진단이 돼도 급여 적용돼 사용할 수 있다.

토토 꽁머니 지급의 허가는 총 313명의 환자가 참여한 2상 임상인 ‘VISION’ 연구를 기반으로 이뤄졌다. VISION 연구에 참여한 환자들의 평균 연령은 70세 인근으로, 보통의 폐암 연구에서보다 높았다. 이는 MET 변이 비소세포폐암이 주로 고령 환자에서 발생한다는 것을 보여준다는 것이 한 교수의 설명이다.

VISION 연구 결과, 참여 환자 90% 이상에서 종양 효과 감소를 보이며, 치료 차수·생검 방식 관계없이 일관되고 지속적인 효과를 입증했다. 특히, 조직 생검으로 진단돼 이전에 치료를 받은 적이 없는 환자(111명)에서 객관적 반응률(ORR) 58.6%, 무진행생존기간(PFS) 중앙값 15.9개월 전체생존기간(OS) 중앙값은 29.7개월, 반응지속기간(DoR) 중앙값 46.4개월을 보였다.

이러한 효과는 아시아인 환자에서도 일관되게 나타났다. VISION 임상 전체 환자의 34%에 달하는 아시아인 하위 분석 결과, ORR은 56.6%, DOR 중앙값은 18.5개월, PFS 중앙값 13.8개월, OS 중간값 25.5개월로 분석됐다.

한 교수는 "치료 중 가장 흔한 이상반응은 말초 부종으로 나타났다. 또 다른 변이인 ALK를 표적하는 치료제에서도 빈번한 이상반응인 만큼국내 의료진에게 익숙한 증상"이라며 "보존 요법(Supportive care)으로 충분히 관리 가능한 수준이며, 이로 인한 치료 중단도 10% 정도에 불과하다"고 말했다.

이어 "미국암종합네트워크(NCCN) 가이드라인에서 MET 14 결손 비소세포폐암 환자의 1차 치료제로 권고하고 있는 치료제 중 국내 급여된 약제는 토토 꽁머니 지급가 유일한 만큼, 한국에서 표준요법으로 사용할 수 있을 것"이라며 "의사에게는 환자를 생존시킬 수 있는 의약품이 필요하다. 그런 약제를 환자가 경제적 부담 없이 사용할 수 있게 돼 기쁘다"고 덧붙였다.

현재 NCCN, 미국임상종양학회(ASCO) 등 글로벌 가이드라인은 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료 시 MET 변이를 필수 NGS 검사에 포함하고, MET 변이가 확인된 환자의 1차 치료제(카테고리 2A)로 토토 꽁머니 지급를 권고하고 있다.

최창순 한국머크 바이오파마 의학부 이사는 "MET 변이 비소세포폐암은 뼈·뇌 등으로 전이되는 경우가 많고, 변이가 없는 경우보다 사망 위험이 약 3배 증가하는 등 예후가 불량하다"며 "토토 꽁머니 지급는 뇌전이 유무에 관계 없이 환자들에게 유의미한 ORR 및 질병통제율(DCR)을 보였고, 면역항암제의 반응률이 낮은 고령의 환자들에게도 효과적인 옵션으로 나타났다"고 강조했다.

또한, 기존 정맥주사로 투여해야 했던 제제들과 달리 1일 1회 경구 복약이 가능한 유일한 MET 억제제라는 점을 강조했다.

최 이사에 따르면, 토토 꽁머니 지급는 적절한 정제 크기를 가져 삼키기 용이하며, 만약 삼키기 어려운 환자라도 30㎖의 물(비탄산수)에 분산시켜 쉽게 삼킬 수 있게 개발됐다. 필요 시 용량을 조정해 절반 용량(2정→1정)만을 복용하면서 치료를 지속할 수도 있다.

이날 자리에 함께한 한국머크 바이오파마 크리스토프 하만 대표는 "MET 변이는 비소세포폐암에서 나타나는 희귀 유전자 변이이지만, 조기 진단과 적절한 치료가 이뤄진다면 치료 성공률을 높일 수 있다"며 "이번 토토 꽁머니 지급의 급여 적용이 향후 국내 치료 환경에 중요한 역할을 할 수 있길 기대한다. 머크는 항암 분야의 최전선에서 혁신을 이끌어가는 기업으로서 난치성 암 치료 환경 개선을 위해 계속 노력을 기울일 예정"이라고 밝혔다.