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암젠(Amgen)은 자가면역질환 라이브 바카라 '유플리즈나(UPLIZNAinebilizumab-cdon)'가 IgG4 관련 질환(Immunoglobulin G4-related disease, IgG4-RD)에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 3일(미국 현지시각) 밝혔다. 회사에 따르면 이는 해당 질환을 대상으로 승인된 첫 번째 라이브 바카라로, CD19+ B세포를 표적하는 혁신적 기전을 바탕으로 한다.

IgG4-RD는 다기관에 발생하는 섬유화성 자가면역질환으로, 진행 시 심각한 장기 손상을 초래할 수 있다. 미국 내 유병률은 약 2만 명으로 추정되며, 기존에는 표준화된 라이브 바카라가 없어 스테로이드 중심의 대증 요법이 활용돼 왔다.

유플리즈나는 2020년 FDA로부터 AQP4 항체 양성 신경척수염(NMOSD) 라이브 바카라로 이미 승인을 받은 바 있으며, 이번 승인으로 두 번째 적응증을 확보하게 됐다.

유플리즈나는 인간화 단일클론항체로, CD19 항원을 발현하는 B세포를 선택적으로 제거해 자가면역반응을 억제한다. 기존 스테로이드 라이브 바카라가 장기간 사용 시 부작용 우려가 큰 반면, 유플리즈나는 6개월마다 1회 투여만으로도 재발을 효과적으로 억제할 수 있다는 점에서 차별성을 가진다.

이번 승인은 IgG4-RD 환자를 대상으로 진행된 'MITIGATE' 임상 3상 연구결과를 기반으로 이뤄졌다.회사 측에 따르면, 유플리즈나는 위약 대비 IgG4-RD(면역글로불린 G4 관련 질환)의 재발 위험을 87% 감소시키는 효과를 보였다(HR 0.13, p<0.001).

실제로 위약군의 59.7%(67명 중 40명)에서 재발이 발생한 반면, 유플리즈나 투여군에서는 단 10.3%(68명 중 7명)에서만 재발이 발생했다. 또 회사는 연간 재발률(annualized flare rate)도 위약군 0.71에 비해 유플리즈나군은 0.10으로 의미 있는 감소를 보였다고 설명했다(p<0.001).

완전 관해율에서도 유의미한 차이를 나타냈다. 유플리즈나 투여군의 57.4%(68명 중 39명)는 재발 없고, 라이브 바카라 없이, 완전 관해(flare-free, treatment-free, complete remission)를 52주 시점에 달성했으며, 위약군에서는 22.4%(67명 중 15명)만 해당 기준을 충족했다(p<0.001).

이에 더해 유플리즈나 투여군의 58.8%(68명 중 40명)는 재발 없고, 스테로이드 없이, 완전 관해(flare-free, corticosteroid-free, complete remission)를 달성한 반면, 위약군에서는 동일 비율인 22.4%에 그쳤다(p<0.001).

라이브 바카라 기간 동안 스테로이드가 계획된 감량 외에 추가적으로 필요했던 환자 비율은 유플리즈나군에서 10.3%(68명 중 7명), 위약군에서는 62.7%(67명 중 42명)로 큰 차이를 보였다. 이에 따라 유플리즈나 투여군은 위약군 대비 스테로이드 사용량이 10분의 1 수준(118mg vs 1385mg)으로 줄었다.

제이 브래드너(Jay Bradner) 암젠 연구개발 부문 총괄자는 "유플리즈나의 승인은 IgG4-RD라는 미충족 수요 질환에 혁신적 라이브 바카라옵션을 제공한 성과"라며 "CD19+ B세포 타깃 기전을 기반으로 다양한 자가면역질환에서 라이브 바카라 패러다임을 전환할 수 있을 것"이라고 말했다.

현재 암젠은 중증 근무력증(gMG)에 대한 적응증 확장을 위한 글로벌 허가 신청도 진행 중이다. 암젠은 이번 승인을 계기로 NMOSD, gMG, IgG4-RD 등 CD19 기전 기반 자가면역 라이브 바카라 시장에서 리더십을 강화해 나간다는 전략이다. 향후 미승인 국가 확대 및 신규 적응증 확보를 통해 글로벌 사업화에 속도를 낼 계획이다.