방혜림 기자의 약물 큐레이션(Curation)
대체 약제 대비 비용효과성 향상
1년 장기 추적 환자 6분 보행거리 51M 증가
바이엘코리아 폐동맥고혈압 치료제 '바카라 에볼루션(성분 리오시구앗)'가 대체 약제 대비 높은 비용효과성을 인정받아 상한금액 협상을 생략하고 급여 목록에 등재됐다.
관련 업계에 따르면 폐고혈압은 여러 원인에 의해 폐동맥압이 비정상적으로 상승해 우심도자술(RHC)을 통해 평가된 안정 시 평균 폐동맥압이 20㎜Hg를 초과하는 상태다.
흔한 증상은 운동 시 호흡곤란이며, △발생 원인 △임상 증상 △병리학적 결과 △혈역학적 특성 및 치료 전략에 따라 5개 군으로 분류된다. 이중 폐동맥고혈압(PAH)은 1군에 속하고, 전체 폐고혈압의 2~3%를 차지하는 희귀난치성 질환이다.
만성혈전색전폐고혈압(CTEPH)은 4군으로, 폐혈관의 폐색 관련 질환이 원인이다. 대부분 급성 폐동맥혈전증의 만성화로 인해 발생한다.
PAH의 5년 생존율은 71.8%, 전체 생존 기간 중앙값(mOS)은 13.1년으로 알려졌다. 또한 유럽 레지스트리에서 수술을 받지 않은 CTEPH 환자의 3년 생존율은 약 70%였다.
바카라 에볼루션는 PAH 환자를 위한 표적치료제이자 수술이 불가능한 CTEPH 환자의 약물 치료제다. 증상이 있는 PAH 환자를 대상으로 바카라 에볼루션와 위약군을 대조한 'PATENT-1' 임상 3상 시험에서 바카라 에볼루션군의 6분 보행거리는 평균 30M 증가했고, 위약군은 6M 감소했다.
바카라 에볼루션 단일 투여군을 1년 동안 추적한 장기 연구에서는 전체 환자의 6분 보행거리가 51M 증가했고, 2.5㎎ 투여군은 53M, 1.5㎎ 투여군은 56M, 위약군은 46m 증가하면서 평가 변수를 충족했다.
수술이 불가능하거나 수술 후 지속 또는 재발하는 CTEPH 환자를 대상으로 한 'CHEST-1' 임상 3상 연구에서는 16주 차에 바카라 에볼루션군의 6분 보행거리는 39M 증가했고, 위약군의 보행거리는 6M 감소한 것으로 나타났다.
이에 따라 건강보험정책심의위원회는 "관련 학회에서 바카라 에볼루션가 PAH 초기 치료 이후 중저위험도를 보이는 환자에게 권고되며, 현재 ERA/PDE5i 병합요법에도 추가 치료가 필요한 환자에게 사용할 수 있는 약제"라며 "경구제는 부작용이 높고 주사제는 고가이므로, 바카라 에볼루션의 급여를 통해 2차 치료제의 선택폭을 넓히고, 주사제 투여를 줄임으로써 재정 절감 효과가 있다"고 밝혔다.
바카라 에볼루션의 연간 투약비용은 약 1203만원이며, 본인부담금 10% 적용 시 환자부담은 약 120만원이다.